Op 11 oktober, 2024, hat de Nasjonale Medyske Produktadministraasje (NMPA) fan Sina de oanfraach foar ûndersyk nei nij medisyn (IND) goedkard foarInaticabtagene Autoleucel (CNCT19 Ynjeksje), in CD19-rjochte autologe chimere antygenreceptor (CAR)-T-selterapy, foar de behanneling fan ymmúntrombosytopenie fan systemyske lupus erythematosus (SLE - ITP). Dit is de earste IND fan Inaticabtagene Autoleucel dy't goedkard is foar autoimmune sykte yn Sina.
Inaticabtagene Autoleucel is in CD19 CAR-T-selterapyprodukt, mei in unike CD19 scFv (HI19a) en avansearre produksjeprosessen. Inaticabtagene Autoleucel is it earste proprietêre CD19-rjochte CAR-T-produkt dat yn Sina produsearre is, en it earste kommersjalisearre CAR-T-selterapyprodukt foar B-ALL yn Sina. Inaticabtagene Autoleucel wreidet syn tapassing út foar ferskate yndikaasjes, ynklusyf folwoeksen r/r B-ALL, r/r DLBCL, pediatryske en adolesinte r/r B-ALL, en ferskate autoimmune sykten. De New Drug Application (NDA) foar de behanneling fan relapsed or refractary large B-cell lymphoma is yn septimber 2024 akseptearre troch NMPA.
SLE is in systemyske autoimmune sykte, dy't meastentiids liedt ta meardere oarganskea. Abnormale B-sellen en autoantistoffen spylje in krityske rol yn 'e SLE-patogenese. SLE kin oermjittige bloedplaatjesferneatiging feroarsaakje, nammentlik SLE-ITP. SLE-ITP komt foar by sawat 16% fan 'e Sineeske SLE-pasjinten, de measte SLE-ITP-pasjinten reagearje tige min op steroïden, immunoinhibitoren en biologyske medisinen, en hawwe faak in grut risiko op oargblieding, wylst har lange-termyn oerlibjen frijwat min is.
Yn july fan dit jier waard it prestizjeuze "The New England Journal of Medicine" publisearre.publisearre in stúdzje "Anti-CD19 CAR T-sellen yn refraktêre ymmúntrombosytopenie fan SLE", mei-skreaun troch professor Zeng Xiaofeng en professor Li Mengtao fan 'e ôfdieling Reumatology en professor Zhou Daobin fan 'e ôfdieling Hematology fan it Peking Union Medical College Hospital. De stúdzje liet de langduorjende effektiviteit en feiligens fan Inaticabtagene Autoleucel sjen by de behanneling fan SLE-ITP, en markearre it enoarme potinsjeel fan CAR-T-selterapy.
In 38-jierrige frou krige yn 2014 de diagnoaze SLE en presintearre mei omkearbere proteinurie en artritis en oanhâldende trombocytopenie. Eardere behannelingen mei hege doses glukokortikoïden (methylprednisolonpulsen), hydroxychloroquine, intraveneus ymmúnglobuline, tacrolimus, cyclosporine A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag en rekombinant minsklik trombopoëtine ferlichtten de trombocytopenie net. De bloedplaatjestellingen waarden hâlden op 10.000 oant 20.000 per kubike millimeter en foelen úteinlik ûnder 10.000 per kubike millimeter yn july 2023.
Op dat stuit presintearre se har mei purpura en ekchymoses op har ledematen, bloedblaasjes yn 'e mûle en bloed yn it tandvlees. Har bienmergútstrijkje liet aktive myeloproliferaasje en beheining fan 'e ryping fan megakaryocyten sjen. Allinnich lege doasis prednison (5 mg per dei) en hydroxychloroquine (0,2 g per dei) waarden administraasje yn 'e moanne foar de CAR T-selynfúzje. Autologe farske leukaferese waard brûkt om inati-cel te produsearjen. In totaal fan 500.000 CD19 CAR T-sellen per kilogram lichemsgewicht waarden administraasje neidat de pasjint lymfodepletearjende gemoterapy mei fludarabine (yn in doasis fan 25 mg per fjouwerkante meter lichemsoerflak) per dei op dagen −5, −4 en −3 en cyclofosfamide (yn in doasis fan 250 mg per fjouwerkante meter) op dagen −5 en −4 foar CAR T-selterapy hie ûndergien.
Nei de ynjeksje mei Inaticabtagene Autoleucel bleau it oantal bloedplaatjes fan 'e pasjint tanimme, waard in folsleine klinyske respons berikt, en waarden glukokortikoïden en alle ymmúnsuppressiva stopset. Op it stuit is de pasjint yn prinsipe werom nei it normale libben.
Op it stuit binne der in soad oare CAR-T klinyske proeven yn Sina, en se binne op syk nei pasjinten. Foar oerlis oer nije medisinen en technologyen kinne jo kontakt opnimme mei de Ynternasjonale ôfdieling fan it Beijing South Region Oncology Hospital.
Telefoannûmer：4008803716
Email：myimmnet@163.com
REFERINSJES
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Pleatsingstiid: 8 novimber 2024