Op 7 augustus kundige it Sintrum foar Drug Evaluaasje (CDE) fan 'e Nasjonale Medyske Produktenadministraasje (NMPA) oan dat PA3-17-ynjeksje is foarsteld foar opname yn 'e oantsjutting fan trochbraakterapy, bedoeld foar de behanneling fan folwoeksen pasjinten mei weromkommende/refraktêre T-sel akute lymfoblastyske leukemy/lymfoom (r/r T-ALL/LBL).
Op it stuit binne der noch in soad klinyske proeven fan nije anty-kankertechnologyen yn Sina dy't pasjinten sykje. Foar oerlis oer nije medisinen en technologyen kinne jo kontakt opnimme mei de Ynternasjonale ôfdieling fan it Beijing South Region Oncology Hospital.
Telefoannûmer: 4008803716
WeChat ID: 17801183037
E-post:myimmnet@163.com
Pasjinten mei weromkommende/refraktêre T-lymfoblastyske leukemy/lymfoom (r/r T-ALL/LBL) wurde klinysk manifestearre troch rappe sykteprogresje, minne prognose en gebrek oan terapeutyske opsjes. Op it stuit waard allinich Nailabine goedkard troch de FDA yn 2005 foar de behanneling fan T-ALL/LBL-pasjinten dy't net reagearren op teminsten twa gemoterapyregimes of nei behanneling weromkamen, mei in ORR fan 31% en in CR fan 23%. Dêrom is der in driuwende needsaak om oare effektive modaliteiten te ûntwikkeljen. Neist syn ekspresje yn normale T- en NK-sellen en gjin ekspresje yn oare weefselsellen, wurdt CD7 heech útdrukt yn T-ALL/LBL-sellen. Dêrom wurdt CD7 beskôge as in potinsjeel doelwyt foar de ûntwikkeling fan CAR-T-terapy foar T-ALL/LBL. De útdaging is lykwols om fratricide te foarkommen feroarsake troch de ekspresje fan CD7 yn T-sellen. Undersykers ûntwikkelen in CAR-T-sel-ynjeksje basearre op CD7-nano-antistoffen, neamd PA3-17-ynjeksje, troch de ekspresje fan it CD7-molekule op it oerflak fan T-sellen te blokkearjen fia in anti-CD7-proteïne-ekspresjeblokker (PEBL).
De lange-termyn follow-upgegevens fan 'e Fase I klinyske proef fan PA3-17-ynjeksje foar de behanneling fan weromkommende/refraktêre T-sel akute lymfoblastyske leukemy/lymfoom (R/R T-ALL/LBL) waarden presintearre op 'e ynternasjonaal autoritative akademyske konferinsje EHA 2025.
Op 19 febrewaris 2025 wiene yn totaal 13 pasjinten ynskreaun (3 pasjinten yn doasis 1, 2, 3 groep, 4 pasjinten yn RP2D groep), dy't allegear in ienmalige ynfúzje fan PA3-17 ynjeksje krigen en in 28-dagen dosisbeheinende toksisiteitsbeoardieling (DLT's) foltôge hawwe. RP2D waard fêststeld op 2 × 10⁶ CAR-T/kg op basis fan farmakokinetika, feiligens en effektiviteit bûten dizze doasis. Gjin DLT's kamen foar en de maksimale tolerearre doasis (MTD) waard net berikt. De ynsidinsje fan Cytokine release syndrome (CRS) wie 84,6% (G3: 23,1%, gjin G4), wylst it ymmúneffektorsel-assosjeare neurotoksisiteitssyndroom (ICANS) beheind wie ta G1-2 (15,4%). De effektiviteitsgegevens lieten sjen dat it bêste objektive responspersintaazje (ORR) 84,6% (11/13) wie en 76,9% (10/13) berikten folsleine remisje/folsleine remisje mei ûnfolslein herstel fan it oantal sellen (CR/CRi). Opmerklik is dat 69,2% (9/13, 8 pasjinten CR) de respons nei 3 moannen behâlden, mei 50,0% (4/8) dy't CR > 15 moannen nei ynfúzje sûnder folgjende stamseltransplantaasje (SCT) behâlden, en twa fan harren hienen noch detektearbere CAR-T-sellen nei 21 moannen. It is opmerklik dat in swier foarbehannele pasjint [eardere hematopoëtyske stamseltransplantaasje (HSCT), grutte sykte > 7 sm] CR berikte op dei 28 en in twadde HSCT nei 6 moannen.
PA3-17-ynjeksje liet goede tolerânsje, djippe en oanhâldende klinyske aktiviteit sjen by swier foarbehannele r/r T-ALL/LBL-pasjinten, wêrby't 50% fan CR-pasjinten nei 1 jier noch oerlibbens- en/of progresiefrij wiene.
Op it stuit binne der noch in soad klinyske proeven fan nije anty-kankertechnologyen yn Sina dy't pasjinten sykje. Foar oerlis oer nije medisinen en technologyen kinne jo kontakt opnimme mei de Ynternasjonale ôfdieling fan it Beijing South Region Oncology Hospital.
Telefoannûmer: 4008803716
WeChat ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Pleatsingstiid: 13 augustus 2025